王洪生代表：

您好！由您提出的“关于扎实推进细胞与基因治疗关键技术研究与产业化的建议”收悉，经研究，现答复如下：

基因与细胞产业是全市“2+6+6”创新型产业集群确定的未来产业新赛道之一，也是生物医药产业的重点发展方向。近年来，驯鹿生物的“福可苏”在国内获批上市，是国内第一款自主研发并全流程生产的细胞治疗产品；传奇生物研发的西达基奥仑赛已在美国、欧盟、日本等地获批上市，是国内细胞治疗新药出海的重要里程碑，基因与细胞产业创新潜力正在逐步释放。

一是超前布局基因与细胞产业，制定发布《南京市“十四五”生物医药产业发展规划》，提出打造以基因与细胞治疗为特色的产业地标。编制发布《南京市加快发展基因与细胞产业行动计划（2023-2025年）》，聚焦基因组学新技术、新一代基因测序、基因编辑、基因和细胞治疗等重点领域，加强产业创新体系建设，加快培育壮大基因与细胞产业。

二是鼓励企业开展关键技术攻关，通过生命健康科技专项，围绕DNA合成、培养基、磁珠等基因与细胞产业上游关键技术、设备和原材料设置指南方向，解决产业链关键核心技术、上下游关键共性问题和“卡脖子”技术问题，2023年共计立项48个项目，鼓励上下游企业在关键工艺、核心材料、产品开发方面协同攻关、合力创新，推动基因与细胞新技术的突破和应用。由金斯瑞牵头研发的细胞分选磁珠目前已达到临床级别，并在合作企业内部进行试用，有望实现该领域的国产替代。

三是积极开展临床研究，支持符合条件的医疗机构申请干细胞临床研究机构及研究项目备案，目前市属医院中有1家医院、5个项目通过了国家卫健委备案，取得了研究资质。会同市发改、科技、工信、市场监管等部门联合批复成立南京（鼓楼医院）干细胞研究及制备中心，为临床研究个性化定制干细胞制剂提供了保障。依托市卫生科技发展课题项目，支持医疗机构开展细胞与基因治疗相关的探索研究。

四是推进技术转移转化。依托市转化医学院举办干细胞治疗研究成果专场推介会，大力推动研究成果转移转化。目前，在细胞与基因治疗研究及成果转化方面取得了一系列突破性成果，如孙凌云教授团队开展的“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用”获2019年度国家技术发明二等奖，高下教授团队与东南大学合作自主研发的耳聋基因治疗技术在国际顶级期刊率先进行了报道，蒋青教授团队“干细胞治疗骨关节炎技术”以1500万元作价入股实现转化。

五是服务企业研发用药需求。根据《药品经营和使用质量监督管理办法》有关要求，为服务好我市生物医药研产业，满足药品研发企业在研发方面的用药需求，市场监管局出台《关于做好特殊购药需求报告有关工作的通知》（宁市监药〔2024〕19号），明确报告材料、办理流程和有关责任，开展我市特殊购药需求报告工作。同时，提高报告接收、确认时效，符合要求的即来即办，当天办结；针对企业反馈的疑难问题，“手把手”指导企业精准开展报告工作，规范药品使用质量管理。截至2024年4月底，共接收驯鹿生物、南京传奇等从事细胞治疗类生物制品研发的生物医药领军企业提交的报告材料39件，购买各类原料药、成品药品种规格达69个，主要用途为新药研发、临床试验、检验检测、产品清洁等。

下一步，我们将认真吸收代表提出的意见建议，继续扎实推进细胞与基因治疗关键技术研究与产业化，重点做好以下工作：一是持续加大科研投入，鼓励上下游企业在关键工艺、核心材料、产品开发方面协同攻关、合力创新，研究设立市级干细胞与基因治疗等方向的科研重点项目，推动基因与细胞新技术的突破和应用。鼓励龙头企业与医疗机构建立产业链协同合作体系，积极推进临床试验，尽早实现重点项目投产达效。二是推动体系化转化，打造有组织、体系化、贯通式的生物医药成果创新与转化平台，整合全域内高校、人才、医疗机构等生物医药源头创新要素，集聚全市力量给予支持，汇集人才、技术、创新项目，将创新资源优势充分转化为现实生产力。三是依法依规加强监管，发挥市临床研究质控中心、医学伦理审查质控中心作用，定期组织开展业务指导培训及质控检查，不断提高临床研究和伦理审查的标准化、规范化水平，提升临床研究的科学性、安全性，保障和促进细胞与基因治疗领域的研究与产业化。四是做大做强企业规模，聚焦基因组学新技术、下一代测序、基因编辑、细胞与基因治疗等重点领域，依托江北新区、江宁区、栖霞区三个发展先导区，鼓励支持招引行业龙头企业，加快产业集聚发展。加强重点企业培育，深入开展重点企业调研监测，帮助企业解决生产经营中的困难问题，加大协调服务力度。

南京市科技局

2024年07月09日